فهرست نشریات علمی دسترسی آزاد ایران

مقدمه: بسیاری از بیماری‌های ویرانگر انسانی در اثر ایجاد جهش در ژنوم و بروز اختلال عمل‫کرد در سلول، تغییرات ژنتیکی حاصل از بیماری‌های عفونی و یا تغییرات سلولی رخ می‌دهند. از زمان شناسایی ژن به‫عنوان واحد اصلی وراثت، توانایی ایجاد تغییر در محل به­خصوصی از ژنوم انسان به‫منظور درمان و درک بهتر عملکرد بیماری‌­ها، هدفی مهم در علوم پزشکی و زیست‌­شناسی بوده است. نتیجه‌گیری: اصلاح ژن به‫صورت هدفمند از طریق ابزار­هایی مانند ZFN، TALEN و CRISPR/Cas یک تکنیک قدرتمند جهت ارزیابی عملکرد ژن و همچنین دستکاری دقیق رفتار و بازده‌ی سلول بوده و امروزه با توسعه­ و پیشرفت چشمگیر ابزارهای ویرایش ژنوم، تعداد بسیاری کارآزمایی بالینی مبتنی بر این روش با هدف درمان انواع بیماری‌­ها در حال انجام است. هدف: در این مقاله به‫طور خلاصه پیشینه­، مراحل پیشرفت ابزارهای ویرایش ژنوم و همچنین کاربردهای این روش نوظهور را در پزشکی بازگو کرده و چالش‌های پیش روی آن را بیان می‌­کنیم.