حذف بیان پروتئین دیستروفین با استفاده از تداخل در پردازش mRNA
نویسندگان
1 گروه ژنتیک پزشکی، دانشکده پزشکی، دانشگاه علوم پزشکی مشهد، مشهد، ایران.
2 گروه ژنتیک پزشکی، دانشکده پزشکی، دانشگاه علوم پزشکی مشهد، مشهد، ایران.
3 گروه ژنتیک پزشکی، دانشکده پزشکی، ، مشهد، ایران.
4 بیوشیمی بالینی،دانشکده پزشکی، دانشگاه علوم پزشکی شهید صدوقی، یزد، ایران.
doi
10.18502/ssu.v34i3.21721چکیده
مقدمه: پرش اگزونی (Exon Skipping) بهعنوان یکی از امیدبخشترین رویکردهای درمانی برای دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) مطرح شده است. این استراتژی با بازسازی چهارچوب خوانش ژن دیستروفین، امکان تولید پروتئین کوتاهشده اما عملکردی را فراهم میکند. استفاده از ناقلهای ویروسی AAV برای انتقال پایدار توالیهای القاکننده exon skipping میتواند کارایی ...
